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▸ Avanços na terapia genética para MPS IIIc

Cientistas da Universidade de Manchester desenvolveram uma nova terapia genética para a MPS IIIc. Eles foram capazes de demonstrar a completa recperação comportamental e cerebral em comundongos. O trabalho foi publicado recentemente na prestigiada revista Brain.

Um acordo foi firmado entre a Phoenix Nest Inc., parceira do consórcio HANDS, do qual a Sanfilippo Brasil faz parte, e a Universidade de Manchester por imtermédio da empresa de comercialização de propriedade intelectual daquele universidade. O acordo prevê o uso da terapia em ensaios clínicos com pacientes afetados pela Síndrome de Sanfilippo tipo C.

A expectativa é que os ensaios aconteçam nos próximos anos e sejam o primeiro passo para o tratamento de crianças afetadas pela doença.

O estudo foi financiado pela MRC, King’s College Commercialisation Institute, Jonah’s Just Begun, Sanfilippo Sud, Sanfilippo Barcelona, Sanfilipo Portugal, Sanfilippo Brasil, Le Combat de Haitem-Contre Sanfilippo, JLK- Sanfilippo Research Foundation, Sanfilippo Children’s Foundation, e instituições de caridade VML.

Para mais informações: http://www.manchester.ac.uk/discover/news/agreement-takes-new-therapy-for-rare-brain-disease-to-next-stage/


Publicado em 01/07/2018

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