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▸ MPS IIIA – Bons resultados e novo recrutamento de pacientes
A Abeona Therapeutics comunicou por e-mail dados provisórios positivos do estudo clínico de terapia gênica ABO-102 Fase 1/2 em MPS IIIA (em inglês). Os resultados positivos são do estudo Transpher A (em inglês) em andamento que continua a inscrever pacientes elegíveis em locais nos EUA, na Espanha e na Austrália.
Os dados mostram que 12 a 18 meses após o tratamento com ABO-102, os pacientes mais jovens – que estão nos estágios iniciais da doença – preservaram seu desenvolvimento neurocognitivo. Esses três pacientes (com idades de 14, 19 e 26 meses) acompanham o ritmo de normal de desenvolvimento para a idade normal.
A ABO-102 continua a ter um efeito biológico robusto e duradouro e, o mais importante, a terapia continua a ter um perfil de segurança favorável, sem relato de efeitos adversos sérios relacionados ao produto.
A Abeona espera reunir-se com a FDA (Federal Drug Administration) no segundo semestre do ano para discutir os próximos passos.
Em caso de dúvidas ou interesse em participar do estudo, entre em contato conosco por e-mail: info@sanfilippobrasil.org.
Publicado em 04/08/2019