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MPS IIIA – Bons resultados e novo recrutamento de pacientes

A Abeona Therapeutics comunicou por e-mail dados provisórios positivos do estudo clínico de terapia gênica ABO-102 Fase 1/2 em MPS IIIA (em inglês). Os resultados positivos são do estudo Transpher A (em inglês) em andamento que continua a inscrever pacientes elegíveis em locais nos EUA, na Espanha e na Austrália.

Os dados mostram que 12 a 18 meses após o tratamento com ABO-102, os pacientes mais jovens – que estão nos estágios iniciais da doença – preservaram seu desenvolvimento neurocognitivo. Esses três pacientes (com idades de 14, 19 e 26 meses) acompanham o ritmo de normal de desenvolvimento para a idade normal.

A ABO-102 continua a ter um efeito biológico robusto e duradouro e, o mais importante, a terapia continua a ter um perfil de segurança favorável, sem relato de efeitos adversos sérios relacionados ao produto.

A Abeona espera reunir-se com a FDA (Federal Drug Administration) no segundo semestre do ano para discutir os próximos passos.

Em caso de dúvidas ou interesse em participar do estudo, entre em contato conosco por e-mail: info@sanfilippobrasil.org.

Mudanças no consórcio H.A.N.D.S.

No final de 2018 a Jonah’s Just Begun Foundation iniciou sua fusão com a Cure Sanfilippo Foundation e deixará de existir como fundação. Assim, o consócio H.A.N.D.S. (Helping Advance Neurodegenerative Disease Science) , do qual a Sanfilippo Brasil faz parte, passa a ficar sob os cuidados da Cure Sanfilippo Foundation.

Com a fusão, o consórcio passa a ter mais envolvimento com as atividades de arrecadação e pesquisa para todos os tipos da Síndrome de Sanfilippo, A, B, C e D. A fusão deve fortalecer o consórcio, já que a Cure Sanfilippo Foundation é uma das associações mais bem sucedidas em busca da cura pela Síndrome de Sanfilippo.

Para mais informações, veja a notícia completa em inglês: http://jonahsjustbegun.org/jjb-joining-forces-with-cure-sanfilippo-foundation/

Participação no Simpósio MPS Sul 2017

A Associação Sanfilippo Brasil participou do Simpósio MPS Sul 2017 de 24 a 26 de novembro. O simpósio é realizado anualmente em Porto Alegre e reúne famílias de pacientes com mucopolissacaridose com associações, e equipes da Universidade Federal do Rio Grande do Sul e Hospital das Clínicas.

A Associação Sanfilippo Brasil fez uma apresentação sobre a associação e a plataforma MPSConnect e, além de acompanhar a programação do evento, ficou a disposição para auxiliar as famílias interessadas em registrarem-se na plataforma MPS Connect.

Campanha de lançamento!

Para fortalecer nossa participação na busca pela cura da Síndrome de Sanfilippo junto com outras associações mundo afora, criamos a Associação Sanfilippo Brasil. Hoje, dia 22 de novembro de 2016, é o dia do lançamento oficial da nossa associação nas redes sociais e também o lançamento desta página na internet.

Como parte da campanha de lançamento da associação, estamos participando da campanha de “crowdfunding” via CrowdRise:

https://www.crowdrise.com/save-me-from-mpsiii/fundraiser/sanfilippobrasil

Além disso, receberemos doações periódicas ou esporádicas em nossa conta bancária ou via PagSeguro:

https://www.sanfilippobrasil.org/como-ajudar/doacoes

Contamos com vocês também para espalhar a nossa mensagem e estimular parentes, amigos, vizinhos, colegas de trabalho a apoiarem a nossa causa.

Os recursos arrecadados via CrowdRise serão investidos diretamente em pesquisas para a cura da Síndrome de Sanfilippo C. Neste momento, os recursos arrecadados por nossa associação serão empregados em pesquisas para a cura da Síndrome de Sanfilippo C e em despesas operacionais da associação.

Para receber informações da associação, por favor inscreva-se na nossa página da internet ou acompanhe a nossa página no Facebook (https://www.facebook.com/sanfilippobrasil/).